12 settembre 2012

Le cellule staminali: la potenza è nulla senza controllo

Questa è la versione facile del post. Se vuoi maggiori informazioni prova a leggere la versione più approfondita.

Tutto inizia con l'accoppiamento. Dopo la prima (e unica) infuocata notte di sesso con lo spermatozoo, l'ovulo (già fecondato) prende il nome di zigote e inizia dei lavori di ristrutturazione abusivi con installazione di tramezzi e soppalchi un po’ dovunque. Nel giro di poche ore lo spazio occupato dal solo zigote viene stipato con ben otto cellule identiche l'una all'altra. Queste sono ancora così giovani e versatili che possono fare tutto quello che vogliono, anche un intero essere umano: se per qualsiasi ragione qualcuna di queste cellule si separa dalle altre, formerà infatti un gemello separato (ma identico).
Superata questa fase, le cellule (che continuano a moltiplicarsi) scelgono la loro vocazione e si specializzano in funzioni diverse: alcune vanno a formare la placenta, altre stanno all’interno dell’embrione, si spartiscono i compiti e si dedicano alla difficile occupazione di produrre da una palletta di cellule qualcosa che assomigli a un bambino. All’inizio di questo indaffarato periodo le cellule dell’embrione sono ancora decisamente flessibili e possono, a seconda delle circostanze, creare qualsiasi tessuto umano: queste sono le cosiddette cellule staminali embrionali.

Ben presto l’embrione diventa feto, e a quel punto ogni cellula sa dove vuole stare e ci starà solitamente per tutta la (sua) vita. Quasi ogni cellula. Perché alcune sono cronicamente indecise e rimangono cellule staminali anche negli esseri umani adulti, e per questo si chiamano cellule staminali adulte. Queste però a differenza di quelle embrionali possono produrre solo alcuni tipi di cellule, e di solito "imparentate" con loro, cioè appartenenti al loro stesso organo: quindi sono delle cellule staminali un po’ più sfigate. Ciononostante sanno rendersi utili, dove ci sono, rimpiazzando le cellule che muoiono o vengono danneggiate. Però in molti tessuti, come il cervello o il cuore, cellule staminali adulte non ce n'è o non funzionano: se c'è un danno, è irreversibile e il tessuto non può essere "riparato". A meno che non si aggiungano delle cellule staminali dall’esterno. In questo consiste l'uso terapeutico delle staminali.
Le cellule per questo tipo di cure possono venire da varie fonti: da un embrione scongelato, da un cordone ombelicale, da altri tessuti o addirittura da cadavere (come gli organi per i trapianti). In un futuro per niente lontano, le staminali potranno essere prodotte anche da una qualsiasi cellula del paziente da trattare, con enormi vantaggi.
Per quanto promettenti le cellule staminali possano essere, sono comunque potenzialmente pericolose, in quanto c’è la possibilità che una volta iniettate nei pazienti formino tumori o producano reazioni immunitarie e altri casini. Per questo ogni terapia a base di cellule staminali va testata approfonditamente prima di poter essere utilizzata. Lo stesso vale in generale per qualsiasi nuovo trattamento, è semplicemente il modo in cui funziona la scienza medica: chi va piano va sano e va lontano. Ci vuole pazienza.
Ma certo chi sta morendo (e chi gli sta accanto) è difficile che abbia pazienza, che si rassegni al fatto che tra dieci anni quelli con la sua malattia saranno curati ma lui, oggi, no. La legge italiana concede che terapie non ancora ufficialmente accettate vengano somministrate come cure compassionevoli, che devono essere richieste e approvate espressamente per ogni singolo paziente.
Le cure a cui sono state sottoposte a Brescia Celeste Carrer e Smeralda Camiolo sono per l'appunto di tipo compassionevole. Il problema è che la Stamina, la "fondazione senza fini di lucro" che fornisce le cellule, è sotto indagine per aver richiesto ai suoi pazienti "donazioni volontarie" di migliaia di euro. Se ciò non bastasse, durante un sopralluogo i NAS hanno trovato gravi irregolarità nel laboratorio della Stamina presso l'ospedale di Brescia, tanto da mettere in dubbio la qualità delle cellule staminali fornite per le terapie. Per questo l'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha bloccato le attività della Stamina e le cure basate sui suoi prodotti. Lo scopo era quello di proteggere la salute delle bambine dai dolci nomi di colori che tanto piacciono alla stampa. Il risultato, se il blocco non fosse stato annullato dai tribunali, sarebbe stato di lasciare le bambine nel loro stato di salute attuale, pessimo. Se la terapia produrrà dei benefici o al contrario un ulteriore peggioramento, lo sapremo certamente nei prossimi mesi. Sperare è lecito, credere forse imprudente.

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Questa è la versione difficile del post. Se ti sembra una noia mostruosa, prova a leggere la versione semplificata.

L'espressione cellula staminale deriva in qualche modo dall'inglese stem cell, dove "stem" sta per tronco o ramo principale di una pianta, da cui si sviluppa tutto il resto. Allo stesso modo da una cellula staminale si sviluppa l'intero organismo.
Tutto inizia con l'accoppiamento. Dopo la prima (e unica) infuocata notte di sesso con lo spermatozoo, l'ovulo (già fecondato) prende il nome di zigote e inizia dei lavori di ristrutturazione abusivi con installazione di tramezzi e soppalchi un po’ dovunque. Nel giro di poche ore lo spazio occupato dal solo zigote viene stipato con ben otto cellule identiche l'una all'altra. Fino a questo punto l'embrione è plastico, nel senso che se si togliesse una delle cellule, per esempio per effettuare una diagnosi preimpianto (ammesso che fosse permesso dalla legge), le altre cellule la rimpiazzerebbero senza problemi. A questo stadio le cellule sono ancora così giovani e versatili che ognuna di loro è capace di ricreare interamente un essere umano: sono perciò dette totipotenti.
Superata questa fase, l'embrione prende una strada senza ritorno. Le cellule iniziano a differenziarsi e su una questione fondamentale avverrà l'inevitabile rottura: dal mucchietto cellulare si separano alcune cellule ribelli, i trofoblasti, che abbandonano il progetto comune e fondano una loro struttura indipendente ma collegata, la placenta (che è appunto un tessuto extraembrionale). Le altre cellule continuano per la loro strada e proseguono nella formazione dell'embrione, ma a causa della separazione perdono la loro totipotenza e diventano pluripotenti: possono cioè trasformarsi in qualsiasi tessuto umano presente in un adulto (o in un bambino, se per questo), ma non più in placenta. Questa via gli è preclusa. Queste sono le cosiddette cellule staminali embrionali.
Proseguendo nel loro sviluppo, le cellule dell'embrione diventano sempre più specializzate e si scelgono un angolino dell'organismo dove mettersi, nel quale poi rimarranno solitamente per tutta la loro vita. Uno spermatozoo quindi non saprà mai cosa si prova a fare il neurone, e viceversa: ogni cellula ha il suo destino segnato. O meglio, quasi ogni cellula. Anche in un uomo adulto, infatti, continuano ad esistere delle cellule staminali, dette adulte. Queste sono dotate di una certa libertà, ma limitata, in quanto sono capaci di creare diversi tipi di cellule, ma tutte "imparentate" tra loro, cioè appartenenti allo stesso tessuto o organo: le cellule staminali adulte sono perciò definite multipotenti.
Le cellule staminali del midollo osseo sono appunto delle cellule staminali adulte. Queste vengono trapiantate nei pazienti con leucemie o linfomi per ripopolare il loro sistema immunitario distrutto dalla chemio o radioterapia. Per altri tessuti, come il cervello o il cuore, cellule staminali adulte non ce n'è o non funzionano: se c'è un danno, è irreversibile e il tessuto non può essere "riparato". A meno che non si aggiungano dall'esterno cellule staminali multipotenti o pluripotenti, capaci di rigenerare il tessuto danneggiato. In questo consiste l'uso terapeutico delle staminali.
Le cellule staminali per questo tipo di cure possono venire da varie fonti: da un embrione scongelato, da un cordone ombelicale, da altri tessuti o addirittura da cadavere (come gli organi per i trapianti). In futuro, le cellule staminali potranno essere prodotte da una qualsiasi cellula del paziente da trattare, grazie a una rivoluzionaria scoperta del ricercatore giapponese Yamanaka. Le cellule ottenute con questa tecnica hanno un nome da console: iPSC (induced Pluripotent Stem Cell).
Le iPSC funzionano esattamente come cellule staminali embrionali, tanto che possono formare un embrione e poi un individuo adulto, sano e fertile (parliamo di topi, ovviamente). In questo modo, in pratica, ogni cellula può essere trasformata in un embrione, con conseguenze etiche da un lato fantastiche (perché non ci sarà più bisogno di sperimentare alcunché sui veri embrioni) e dall'altro inquietanti, perché chissà che cori di vibrante protesta si solleveranno quando la cosa diventerà nota. Per non parlare delle possibili conseguenze sulla legislazione italiana...da brividi.

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Le iPSC possono mettere fine a molte diatribe...
Per quanto promettenti queste iPSC possano sembrare, prima di poter essere utilizzate dovranno superare mille test, per escludere la possibilità che una volta iniettate nei pazienti formino tumori, producano reazioni immunitarie e altri casini. Lo stesso vale per i trattamenti che utilizzano altri tipi di staminali e in generale per qualsiasi nuovo trattamento. E' semplicemente il modo in cui funziona la scienza medica: chi va piano va sano e va lontano. Nonostante la prudenza, a volte succedono comunque dei disastri (vedi caso Talidomide, che tratteremo in uno dei prossimi post). Ci vuole pazienza.
Ma certo chi sta morendo (e chi gli sta accanto) è difficile che abbia pazienza, che si rassegni al fatto che tra dieci anni quelli con la sua malattia saranno curati ma lui, oggi, no. La legge italiana concede che terapie non ancora ufficialmente accettate vengano somministrate come cure compassionevoli, che devono essere richieste e approvate espressamente per ogni singolo paziente. Tuttavia, anche se non ancora accettate, anche le cure compassionevoli devono avere una giustificazione scientifica ("pubblicazioni su accreditate riviste internazionali").
Le cure a cui sono state sottoposte a Brescia Celeste Carrer e Smeralda Camiolo sono per l'appunto di tipo compassionevole. Ma non hanno sufficiente giustificazione scientifica. Problema numero uno.
Problema numero due: la Stamina, la "fondazione senza fini di lucro" che fornisce le cure, è sotto indagine per aver richiesto ai suoi pazienti "donazioni volontarie" di migliaia di euro. Il problema numero tre, nonché problema principale, è che durante un sopralluogo i NAS hanno trovato gravi irregolarità nel laboratorio della Stamina presso l'ospedale di Brescia, tanto da mettere in dubbio la qualità delle cellule staminali fornite per le terapie. Per questo l'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha bloccato le attività della Stamina e le cure basate sui suoi prodotti. Lo scopo era quello di proteggere la salute delle bambine dai dolci nomi di colori che tanto piacciono alla stampa. Il risultato, se il blocco non fosse stato annullato dai tribunali, sarebbe stato di lasciare le bambine nel loro stato di salute attuale, pessimo. Se la terapia produrrà dei benefici o al contrario un ulteriore peggioramento, lo sapremo certamente nei prossimi mesi. Sperare è lecito, credere forse imprudente.

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