La terapia genica serve a curare cellule geneticamente malate, nelle quali un gene, colpito da una mutazione, si è “rotto”.
Grazie alla terapia genica, è possibile curare le cellule malate fornendo loro una versione normale (e funzionante) del gene difettoso. Perché la terapia genica sia efficace, però, il gene-rimpiazzo deve arrivare all’interno delle cellule malate.
Per farcelo arrivare, la terapia genica si affida ai virus.
I virus infettano le cellule, e nel farlo iniettano al loro interno il loro genoma, fatto di DNA (o di RNA). Questo genoma può essere sostituito (grazie all’ingegneria genetica) con praticamente qualsiasi pezzo di DNA delle giuste dimensioni. Se si sceglie di inserire un gene-farmaco, si ottiene un virus capace di guarire le cellule che infetta.
Vignetta di Iacopo Leardini |
La strategia finora più efficace è stata quella di modificare con un virus le cellule del sistema immunitario, per dare loro nuove armi contro il cancro.
Le cellule modificate riconoscono con facilità il tumore, e si attivano per ucciderlo. Contemporaneamente, cominciano a moltiplicarsi a tutta velocità, producendo in poco tempo migliaia di cloni.
In questo modo, la terapia genica crea un esercito di cellule geneticamente modificate, in grado di attaccare il tumore: in molti casi, questo porta alla sconfitta del cancro.
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